基因沉默药物
其实就是我们介绍了三期的
RNAi
RNA干扰（RNAinterference,RNAi）
RNA干扰是一种机制
这种机制导致一种现象叫做特定基因沉默
SCIENCE
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每年年末，Science都会邀请读者投票评选出年度最有影响力的科学进展。今年最后一期，也就是12月20日上线的Science公布了年度十大科学突破。
基因沉默药物获批上市
获评Science杂志十大科学突破
二十年前，两位美国遗传学家发现，某种短片段的RNA分子可以通过附着到信使RNA上，阻断其将遗传信息传递到蛋白质合成机器核糖体上，从而干扰基因的翻译，蛋白的合成。
但是将RNAi制作成药物时，研究者最先需解决靶向运输问题，如何将精巧的RNA分子毫发无损的运输到靶器官呢？首先要找到合适的屏障，防止RNA在血流中降解、在肾脏中被过滤，最后安然逸出血管进入靶组织。
RNA和DNA的区别
首先两个都属于核酸，其次DNA的中文叫脱氧核糖核苷酸，为双链，RNA的中文叫核糖核苷酸，单链；DNA为主要遗传物质，主要存在于细胞核中，而RNA是极少数病*的遗传物质，主要存在于细胞质中。
这些少数病*包括：HIV，SARS，埃博拉病*（EBOV），西班牙流感病*，甲型H1N1流感病*，禽流感病*等。
DNA是遗传物质,RNA传递遗传信息
进化过程中,有细胞形态的生命都选择了DNA而非RNA作为主要的遗传物质,主要是因为：
1,DNA比RNA更稳定,这个稳定表现在两方面,一方面是结构上稳定,DNA是双螺旋；另一方面在细胞中RNA很容易被降解,半衰期短,而DNA很稳定,细胞核中的DNA能存在至细胞死亡为止。
2,DNA的双螺旋结构使之能半保留复制,一次复制后的2个子代分子序列都与亲代一致,而RNA复制后的子代链则是与亲代链互补,生物还必须有另一种机制来解决这个问题；
3,在遗传变异几率上来看,RNA的变异几率太高,突变太剧烈对物种也是颇具危害,而DNA则相对保守,而且双链机制使dna的某一条链有致死突变时,但另一条链的存在,使其仍然能产生原有的DNA。
科学家一直在努力尝试来使脆弱的RNA分子保持完整，并将它们传递到正确的组织。
许多RNAi研究人员现在正将注意力转向一种更新的传递方法：将化学稳定的RNA连接到定向运往肝脏的糖分子上。Alnylam已经开发出一种类似方法，可以靶向到肝脏以外的组织，例如眼睛和中枢神经系统。
年8月11日，美国FDA宣布批准Onpattro（patisiran）输注治疗，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的周围神经疾病（多发性神经病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，这是FDA批准的首款用于治疗由hATTR引起的多发性神经病患者的疗法，也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。
RNAi
国内亿元需求市
由于我国人口基数大，而且是肝炎和肿瘤发病比例较高，因此小核酸RNAi药物潜在使用人群十分广阔。另外，相对于传统药物，小核酸药物有着明显的优势，例如特异性强，作用效率高，并且对一些传统药物无法解决的疑难杂症，小核酸药物都能发挥作用。保守估计当前小核酸药物的市场需求量超过亿元，并在近10年内将保持持续增长态势。
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