“如果那么简单，怎么会没有公司愿意做？”从决定自己制药的那天起，徐伟就遭到了妻子和病友家属的质疑。但疫情来势汹汹、境外药触不可及，作为罕见病患儿的父亲，他只能咬咬牙踏上这条危险重重的自制药之路。
温情又悲情的故事，在罕见病群体中从来不断。只是3年前的一份文件，给了它们更多被听见的机会。年5月，国家卫健委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局联合印发了《第一批罕见病目录》，这是我国政府首次以目录的形式界定何为罕见病。
政策消息的放出鼓舞了不少在罕见病领域工作已久或者与其有过亲密接触的人，也成为一些人创业的底气。上海琅钰健康科技（集团）有限公司（以下简称“琅钰集团”）的CEO向宇博士和副总裁李杨阳就是其中两人，他们从外企出走后投身罕见病事业，聚焦罕见病药物研发与商业化，参与产业生态建设，与业内其他罕见病企业一起摸索前进。
不过，一面是情怀，一面是商业，面对没有国内经验可循、市场混沌初开的罕见病领域，他们还要解决很多问题。
图片来源：受访对象提供
“罕见病”频繁出现在文件里
如果不是今年9月被媒体报道引起