来源：经济日报
在日前举行的科学亚洲生物医药先进技术高峰论坛暨中关村生命科学园发展论坛上，来自世界各国的20多位顶尖科学家、科研学术专家等，探讨了在基因编辑、干细胞技术、疾病建模、诊断与治疗等方面的最新研究发现。
比尔和梅琳达盖茨基金会中国代表处首席代表李一诺表示，发展中国家承受了世界上90％的传染病负担，但是，全球研发投入中只有10％用于发展中国家。经济发展可能会逐步改善非洲的健康状况和生活水平，但速度缓慢而且并非必然。建立全民医疗保健的基础设施很重要，同时，需要创新来发现和设计新的干预措施。
中国科学院遗传与发育生物学研究所首席研究员高彩霞认为，作物改良需要不断创造和使用新的等位基因变体。传统育种的局限性在于只能提供满足农业挑战所需的基因和等位基因。在过去的十年中，基因组编辑可以引入精确和可预测的修改来加速植物育种。CRISPR（基因治疗法）在农业上的应用应被视为一种新的育种方法，它能以更可预测、更快甚至更便宜的方式产生与传统方法相同的结果。
“基因组的合成操作是了解生物体基因组成的关键，给疾病的治疗带来巨大的前景。尽管CRISPR技术在基因编辑方面取得了重大进展，但基因组工程的定义仍处于初级阶段。为此，我们研究了使基因组工程超越编辑的新技术，新的基因组工程可以获得前所未有的基因组学知识，丰富我们的基因治疗方法。”美国斯坦福大学生物工程系和化学与系统生物学系助理教授亓磊说。
美国索尔克生物研究所基因实验室教授胡安卡洛斯贝尔蒙特表示，再生医学的主要目标是衍生出具有功能和移植安全性的细胞、组织和器官。为此，在过去十年中制定了不同的办法。其中两个最有前途的方法是体外产生组织和器官特异性的类器官，以及体内产生种间嵌合体。
“人体器官由多种细胞组成，并形成独特的结构，我们的实验室已经使用新的培养方法产生了体外器官系统。帕金森氏症是一种进行性运动障碍，其特征是缺失特定黑质致密部多巴胺能神经元。许多帕金森病遗传学的研究已经确定了与该病相关的基因。由于缺乏先进的体外实验系统来模拟帕金森氏症的进行性表现，所以还没有完全了解这些突变的影响。为此，我们的研究小组最近建立了一个新的方案，从人类多能干细胞中产生类似中脑的三维器官，这些干细胞概括了中脑的特征，包括产生神经黑色素。中脑器官为研究人类中脑生物学和帕金森氏症模型提供了新的途径。”新加坡科技研究局生物医学研究委员会副执行董事*学辉说。
中国科学院院士、昆明理工大学灵长类转化医学研究所主任季维智介绍说，神经系统疾病作为最复杂的疾病之一，由于缺乏合适的动物模型来研究其发病机制，一直无法治愈。由于非人灵长类动物在遗传学上与人类接近，基因修饰猴作为动物模型可能有利于研究疾病阶段的发育表型。通过对猴模型的观察，可以揭示在病人身上也无法直接实现的疾病进展。疾病模型将提供一个了解疾病机制的工具，并为开发新的治疗方法带来希望。
据介绍，本次论坛由美国科学促进会及其官方学术期刊《科学》、TIE国际创新走廊与中关村生命科学园联合主办，未来科技创新中心和智瓴清创承办,北京昌平科技园发展有限公司等支持。还将聚焦更多前沿领域，助力中国最具活力的科技创新者、创新型企业、企业家和研发人员，服务于产生、孵化和培育具有重大价值的科技创新和产业创新。
《科学》系列期刊出版人比尔莫兰表示：“在中国召开的科学亚洲系列峰会将树立亚洲高端学术会议标杆，同时提升中国科研质量水平，加速基础研究成长。”